0 просмотров
Рейтинг статьи
1 звезда2 звезды3 звезды4 звезды5 звезд
Загрузка...

Редактирование генома эмбрионов – 5 вопросов микробиологу

Зачем редактировать ДНК эмбрионов и почему мир боится “дизайнерских детей”

Министерство здравоохранения и науки Японии опубликовало проект руководящих принципов для редактирования генома человеческих эмбрионов. Если раньше позиция страны по этому вопросу была нейтральной, то сейчас власти поддержали подобные исследования.

«Если проект утвердят, он ограничит манипуляции с человеческими эмбрионами в репродуктивных целях, хотя и не будет юридически обязательным, — пишет научный журнал Nature . — После общественных обсуждений, которые пройдут осенью, его могут реализовать уже в первой половине 2019 года».

Редактирование ДНК эмбрионов поможет ученым больше узнать о раннем развитии человека. Также в долгосрочной перспективе технология позволит исправлять генетические мутации до того, как они приведут к развитию болезней. Но редактирование генома у человеческих эмбрионов — даже в научных целях — вызывает немало этических вопросов. Так, многие опасаются, что метод будут использовать для изменения ДНК у эмбрионов не по медицинским причинам.

Сегодня в мире опубликовано по меньшей мере 8 научных работ по редактированию генома человеческих эмбрионов. Часть из них была выполнена в Китае и США, где использование технологии не нарушает никаких законов, если финансируется частно. Остальные исследования провели в Великобритании, где ученым разрешают редактировать гены эмбрионов, оставшихся после экстрапорального оплодотворения эмбрионов. Единственное условие — их последующее уничтожение.

Противники генетического редактирования эмбрионов считают, что технология откроет дверь евгенической генной инженерии и «дизайнерским детям», что, в свою очередь, приведет к усилению дискриминации и неравенства в обществе.

Для чего редактировать геном эмбрионов

Рождение ребенка с генетическим заболеванием обычно становится неожиданностью: родители могут не иметь семейной истории и не знать, что являются носителями дефектного гена. В большинстве случаев о наследственных состояниях они узнают после « пяточного теста» новорожденных, либо после проявления симптомов болезни. Но даже если генетические заболевания у плода выявляют во время беременности, выбор у потенциальных родителей невелик. Учитывая, что многие из самых распространенных генетических состояний по-прежнему не имеют эффективного лечения, родители могут решиться на прерывание беременности, либо родить, зная о том, с какими ограничениями придется столкнуться их ребенку.

Основы редактирования генома были заложены в 1960-х годах, когда белки впервые использовали для « вырезания» ДНК. Но недавние разработки, такие как CRISPR-Cas9, сделали этот процесс более точным, рентабельным и доступным.

Особые локусы бактерий CRISPR « сканируют» геном, а белок Cas9 в качестве « молекулярных ножниц» распознает мутантную версию гена и вырезает его из ДНК.

«Редактирование генома до рождения ребенка потенциально могло бы предложить решение, которое до сих пор было невозможным — возможность удалить болезнетворный генетический вариант, одновременно сохранив жизнь плода», — пишет The Conversation.

Редактирование генома в медицинских целях может происходить двумя способами. Первый — терапия соматическими клетками, которая подходит для новорожденных и взрослых. Второй — редактирование генома эмбриона для предотвращения развития болезни. В данном случае редактирование генома повлияет на каждую клетку развивающегося организма, изменения наследуются будущим поколениям, а генетические варианты, вызывающие болезнь, перестанут воспроизводиться.

Использование генетического редактирования в репродуктивной медицине критикуют за скрытые евгенические подтексты, но, по словам генетика Хелен О’Нилл из Университетского колледжа Лондона, даже без этой технологии мы «редактируем» гены будущего потомства.

«Мы выбираем партнера, принимаем добавки ( фолиевую кислоту), корректируем диету во время беременности, исключаем алкоголь и табак. Мы не игнорируем эти рекомендации и не считаем их элитарным способом родить здорового ребенка, — пишет она. — Но рациональное желание иметь здоровое потомство каким-то образом замещается иррациональными идеями о создании идеального « дизайнерского ребенка».

По мнению исследовательницы, осторожность в процессе внедрения таких сложных технологий — это хорошо, но страх перед ними может помешать вести осмысленные и прогрессивные дебаты.

«Скорее всего, люди не будут редактировать геном своих эмбрионов по собственному желанию. Но у них может не оказаться выбора, если они хотят иметь здорового, жизнеспособного ребенка», — прогнозирует она, называя антиутопические сценарии о создании « дизайнерских детей» нереалистичными.

Неоднозначное благо

Редактирование генома потенциально повлияет не только на здоровье конкретного эмбриона, но также на каждое поколение, которое придет после него. Потому вопросы о том, когда использовать эту технологию этично и уместно, являются сложными. С одной стороны, с течением времени редактирование генома может эффективно удалить из генофонда человечества специфические признаки, вызывающие болезни. С другой стороны, с этим согласны не все.

«Исследование, которое я провела в семьях людей, живущих с самыми разными наследственными состояниями, показало, что связь человека с его генетическими особенностями часто сложная. Для некоторых инвалидность является неотъемлемой и ценной частью их идентичности, тогда как для других — нежелательной нагрузкой», — пишет Фелисити Бордман , доцент кафедры социальных наук и систем здравоохранения Университета Уорика.

По мнению эксперта, каждое отдельное генетическое условие, которое можно отредактировать, следует оценивать и утверждать законодательно, а решение, в конечном итоге, должно исходить от родителей.

Также ученые напоминают, что полностью « устранить» генетические нарушения в настоящее время нереально, поскольку не все они наследуются от родителей: многие являются результатом случайным мутаций. То, что действительно имеет решающее значение в обозримой перспективе — рост количества исследований.

Не все генетические заболевания наследуются от родителей: часть из них являются результатом случайных мутаций.

«О раннем развитие человека мы знаем меньше, чем о мышах, червях, мухах и рыбе. Знание — это самый мощный рецепт, который вы можете дать, но оно несет бремя. Важно, чтобы с каждым новым открытием мы могли полностью консолидировать наши знания, прежде чем перейти на следующий уровень исследований», — считает Хелен О’Нилл.

Также авторы подчеркивают важность диалога между различными дисциплинами, работающими в этой области: генетикам предстоит договориться не только с политиками, но и также с биоэтиками, социологами и другими экспертами, которые помогут спрогнозировать последствия внедрения технологии для всех, чья жизнь будет от нее зависеть.

Редактирование генома эмбрионов – 5 вопросов микробиологу

– Что такое редактирование генома эмбрионов человека, зачем проводятся эти исследования, какова их цель?

– Редактирование генома человека – это новая технология, которая возникла вскоре после того, как были открыты защитные системы под названием CRISPR-Cas, с помощью которых бактерии борются с вирусами. Эти системы состоят из РНК и белковой части, при этом нуклеиновая кислота, малая РНК, направляет белок к строго соответствующему ей месту ДНК, а белок расщепляет обе цепочки ДНК в месте узнавания.

Читать еще:  Страстная Пятница и псалмы невинного страдальца

Оказалось, что эта система, созданная эволюцией для борьбы бактерий с вирусами, может использоваться как программируемая система внесения направленных раскусов в молекулы ДНК в клетках любого организма.

Идея такая: вы вводите бактериальный белок Cas9 в клетку интересующего вас организма, и CRISPR РНК, которая соответствует интересующему вас участку ДНК, гену этого организма. Белок Cas9, «направляемый» молекулой РНК, находит соответствующее этой РНК место в ДНК и расщепляет его.

Больше ничего не требуется. Потому что клетки высших организмов, в частности наши с вами, содержат два набора хромосом от папы и от мамы, и каждый ген, следовательно, присутствует в двух копиях. И если в одной копии произошел разрыв молекулы ДНК, она «автоматически» залечится по здоровой копии.

Поэтому, если представить ситуацию, что одна копия гена не очень «хорошая», там какая-то мутация, то есть изменение последовательности ДНК, а другая – нормальная, то с помощью CRISPR/Cas9 технологии (редактирования генома) можно внести раскус в плохую копию гена (просто соответствующую CRISPR РНК применить, для того чтобы запрограммировать Cas9 белок связаться именно с копией гена с измененной последовательностью ДНК), и после того как в эту ДНК будет введен раскус, клетка уже сама по себе, без всякого дополнительного воздействия, залечит его, используя в качестве матрицы «хорошую» копию. При этом произойдет редактирование – «плохая» последовательность ДНК с мутацией, приводящей к какому-либо дефекту, окажется замененной на функциональную.

Редактирование генома человека никакой особой технической сложности по сравнению с другими не представляет. CRISPR/Cas9 технология общая и позволяет редактировать клетки любых организмов – дрожжей, растений, животных и, конечно, человека.

Зачем делать такие исследования? Очень многое «записано» в генах, в частности разнообразные генетические заболевания или предрасположенность к ним.

Если почему-то две копии какого-то важного гена в оплодотворенной яйцеклетке – и от папы, и от мамы – окажутся дефектными, то это приговор: разовьется или тяжело больной человек, которого нельзя вылечить, или вообще развитие прекратится внутриутробно, произойдет выкидыш. Все клетки такого организма несут мутацию, не имеют здоровой копии гена.

С другой стороны, вредные мутации могут появляться в течение жизни в клетках отдельных тканей. Рак, например, – это в целом не наследственное заболевание, просто в ходе жизни мы накапливаем мутации, и некоторые из них приводят к различным поражениям в некоторых наших тканях, в частности к раку.

Тем не менее, болезни, имеющие генетическую подоплеку, в идеале можно с помощью технологии редактирования генома полностью вылечить – просто заменить испорченный текст гена на нормальный в определенных клетках.

Фото с сайта rusitnews.ru

– Почему манипуляции с геномом человеческих эмбрионов запрещены в 15 из 22 западноевропейских стран? Какие есть соображения «за» и «против»?

– Дебаты по поводу этических норм работы с эмбрионом или эмбриональными клетками возникли еще в конце прошлого века в связи с развитием технологии эмбриональных стволовых клеток, а еще раньше – при введении в широкую практику ЭКО. На философском/религиозном уровне всё сводится к вопросу: когда у человека зарождается душа?

Ведь эмбрион может развиться в человека. Когда наступает момент, после которого он – личность?

Если делать какие-то опыты на эмбрионе, а потом подсадить этого эмбриона суррогатной матери и рождается человек, личность, то можно себе представить целый ряд проблем, которые потом возникнут. Ведь никто не спрашивал его мнения и разрешения, когда «над ним» ставились опыты. И как гарантировать безопасность этих опытов – непонятно. И кто несет ответственность за него, если возникли какие-то проблемы, или, например, он заявляет, что вовсе и не против был бы быть больным.

Сходная проблема с клонированием. Если клонировать кого-то, то это будет тот же человек или другой? Сейчас используют генетическое определение личности, а значит, клон будет абсолютно идентичен исходному с точки зрения, например, судебной? В общем, возникает масса интересных проблем.

Соответственно, опыты на человеческих эмбрионах запрещены. Например, в Соединенных Штатах во времена Джорджа Буша было запрещено федеральное финансирование, то есть выделение грантов на исследования по эмбриональным стволовым клеткам человека, сейчас запрет сняли, но имеется серьезное регулирование.

Но также нужно понимать, что в конечном счете ученые занимаются исследованиями и тратят деньги налогоплательщиков именно для того, чтобы излечивать болезни и обеспечивать всем долгую и счастливую жизнь. Совершенно очевидно, что у людей есть масса проблем, болезней, физических поражений, дефектов, связанных с эмбриональным развитием и из-за этого – масса покалеченных судеб. Но если на стадии эмбриона вмешаться и изменить какие-то гены, можно будет, наверное, все эти проблемы решить. Дело это очевидно благое, и так же, как с ЭКО, введение редактирования в практику – лишь вопрос времени.

– В чем отличие технологии редактирования генома отдельных (соматических) клеток, например, клеток сетчатки или стволовых клеток, от редактирования генома эмбриона как целого?

– В технологии никакой разницы нет. При наличии некоторого опыта в молекулярно-генетическом ремесле всё это можно сделать как с отдельными клетками, так и с эмбрионом. Просто из эмбриональной клетки может развиться целый организм, а из клетки соматической после генетической модификации формально целый организм развиться не может. Но, с другой стороны, можно из редактированных соматических клеток сделать индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, а из них прийти к тому же самому, то есть организму с редактированным геномом.

– Есть ли опасность, что изменения коснутся также линии половых клеток и, следовательно, будут передаваться в поколениях?

– Почему «опасность»? Когда мы решаем размножаться, то, имея при этом половину генов от папы и мамы, передаем эмбриону в своих половых клетках – женщина в яйцеклетке, а мужчина в сперматозоиде – некую случайную комбинацию разнообразных генов и от папы, и от мамы. В итоге мы отдаем потомству половину всей генетической информации, которая у нас есть, но эта «половина» всегда разная, каждый сперматозоид или яйцеклетка совершенно уникальны с генетической точки зрения, набора вариантов копий генов. Почему, собственно говоря, и происходит ситуация, когда в одной семье может быть один ребенок больной, а второй здоровый, несмотря на то, что генетически, казалось бы, родители у них одни и те же, просто являются носителями какого-то заболевания.

Эмбрион развивается из единственной клетки – оплодотворенного яйца, из него развиваются несколько триллионов клеток, которые составляют вас или меня, включая половые клетки. Конечно, если на стадии эмбриона что-то изменить, то изменения будут везде.

– Пока исследования проводятся с «лишними» эмбрионами, которые получают, но не используют в ходе процедуры экстракорпорального оплодотворения (ЭКО), но могут ли ученые всерьез говорить о возможности проведения исследования на людях, в каких случаях может возникнуть потребность в подобном вмешательстве?

Читать еще:  ВОЗ объявила о пандемии коронавируса. Что это значит?

– Технологии редактирования генома будут развиваться не только для эмбрионального редактирования. Например, сейчас людей, которые заболевают лимфомой, сначала облучают, а потом ищут донора, чтобы подсадить им костный мозг взамен уничтоженных пораженных кроветворных клеток. Иммуносовместимых доноров искать долго и сложно. А при технологии, когда берутся стволовые кроветворные клетки пациента, редактируются (то есть изменяется генетическая ошибка с помощью CRISPR/Cas9 технологии), а потом размножаются и вводятся человеку обратно, но уже не содержат мутацию, проблема донорства и совместимости полностью решается. То же самое справедливо для некоторых других форм рака, а также для гемофилии, талассемий…

Основная проблема в том, что сейчас сложно гарантировать абсолютную точность редактирования.

И опыты, которые, в частности, проделали китайцы на ранних эмбрионах человека, показали, что кроме «вылечивания» нужного места, индуцируются мутации в других местах, потому что РНК-белковый комплекс CRISPR/Cas9 делает ошибки и узнает (и раскусывает) не только те участки, куда вы хотите его направить. Это вопрос улучшения технологии, специфичности, который сейчас решается.

А трансгенных животных с помощью этих CRISPR/Cas9 технологий уже делают без проблем. Технически, с точки зрения молекулярного биолога, что свинья, что человек – никакой разницы. Недавно, например, сделали свинью, из генома которой убрали все вирусы, которые там всегда есть и могут иногда активироваться. Так как свиней скоро, возможно, начнут использовать как фабрику органов для людей, потому что свиньи похожи на нас, то вирусы, которые есть у них в геноме надо убрать, чтобы предотвратить возможность их передачи людям. И этих хрюшек получили методом CRISPR/Cas9. Так что вопросы исследований на людях – чисто регуляторные, а не технические.

Что стоит за заявлением российского ученого о генетическом редактировании эмбрионов?

Заметка, опубликованная 10 июня в научно-популярной части Nature, вышла под заголовком «Русский биолог планирует новых CRISPR-редактированных детей». Речь идет о Денисе Ребрикове, проректоре по научной работе РНИМУ им. Пирогова, сотрудничающем с Центром акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика В. И. Кулакова.

Согласно статье, исследование Ребрикова по существу лежит в русле экспериментов, проведенных в прошлом году китайским ученым Хэ Цзянькуем, который генетически отредактировал один из генов эмбриона (CCR5), что предположительно должно было обеспечить устойчивость к ВИЧ. Эксперимент привел к рождению двух здоровых девочек-близнецов. Эти эксперименты были критически встречены научным сообществом: по общему мнению, они не соответствовали этическим стандартам, поскольку в такой генетической модификации не было клинической необходимости, а сама технология редактирования генов CRISPR-cas9 не готова к применению на людях, поскольку не доказана ее безопасность.

Сомнения в этической оправданности подобных экспериментов, включая работы Ребрикова и его коллег, высказали ученые, к которым Nature обратился за комментариями, в том числе изобретатель метода редактирования генов Дженнифер Дудна.

Непосредственным поводом для этой публикации, вероятно, стала научная работа, опубликованная Денисом Ребриковым и его коллегами, в которой они сообщают об успешном и эффективном редактировании гена CCR5 в человеческой зиготе (оплодотворенной яйцеклетке). В самой научной статье нет никаких указаний на то, что исследователи намереваются в ближайшее время произвести перенос эмбриона в матку женщины и в чем-либо переступить через этические стандарты, принятые исследовательским сообществом в этой области науки. Таким образом, осталось неясным, в чем сенсационность статьи и какие именно сомнения вызывают у научного сообщества эксперименты, проводимые в ЦАГиП им. В. И. Кулакова. Forbes попросил Дениса Владимировича Ребрикова ответить на несколько вопросов.

На какой стадии находятся ваши исследования?

Мы умеем делать редактированные эмбрионы, но пока не переносим их женщинам по двум причинам. Во-первых, мы не доказали окончательно безопасность этой технологии. Мы работаем над тем, чтобы корректно показать отсутствие изменений в других частях генома, — это главная опасность применения метода.

Во-вторых, мы ищем адекватную клиническую модель. Пока единственным вариантом адекватного применения, если говорить про ВИЧ-устойчивость, является случай, когда молодая ВИЧ-позитивная женщина плохо отвечает на антиретровирусную терапию. Такие случаи нечасты — один на несколько тысяч пациентов. Если она категорически отказывается от суррогатного материнства и при этом настаивает на реализации своей репродуктивной функции, это может быть показанием. С той оговоркой, что мы должны получать на такие случаи разрешение.

Почему вы считаете, что ближе к финишу, чем другие исследовательские группы?

Такие эксперименты ставят в огромном числе стран, в том числе в США и в Великобритании. И везде вопрос в том, переносить ли эмбрион в матку: они не переносят, и мы не переносим, потому что нельзя. Но я считаю,
что мы чуть-чуть ближе к успеху, потому что у нас есть модель проверки безопасности системы. Я нигде не слышал и не читал, что в других лабораториях есть такая модель, как у нас. Если кратко: мы сравниваем исходный геном доноров гамет с геномом редактированного эмбриона с использованием специального биоинформатического подхода.

Откуда берутся ооциты (человеческие яйцеклетки) для ваших экспериментов?

Ооциты остаются от стандартного экстракорпорального оплодотворения (ЭКО). Они предоставляются для научных исследований самим пациентками.

Этично ли использовать донорские ооциты для работ по генетическому редактированию эмбрионов, не поставив доноров в известность?

Если пациент не возражает, он подписывает информированное согласие на использование его клеток для научных исследований. При этом мы гарантируем, что не будет переноса зародыша в матку женщины.

Как российские законы регулируют подобные исследования?

Можно работать с эмбрионом до возраста 14 дней, не перенося его женщине. Это международное правило, и Россия ему следует.

Но вы планируете в будущем перейти к работе по переносу зародышей в матку. Какие изменения в законе для этого нужны?

Нужно официально прописать в законе, что в клинически обоснованных случаях это допустимо. О том, что считать клинически обоснованным случаем, в научном мире нет консенсуса (хотя о том, что в опытах Хэ Цзянькуя случай не был клинически обоснованным, консенсус есть). Но если в законе будут прописаны клинические показания, то консенсус уже не требуется.

Очевидно, такой закон невозможно разработать без участия ученых?

Это невозможно без участия ученых, врачей и широких групп общественности. Но, повторю, существуют случаи, против которых никакая общественность возражать не будет: это когда мы точно знаем, что 100% детей у данный пары родителей родятся больными. Я даже не про ВИЧ сейчас говорю, а про другие случаи, когда применение этой технологии будет даже более обоснованным.

В течение какого времени этот рубеж может быть достигнут?

Я думаю, что человечество в широком смысле придет к легализации редактирования генома эмбриона в течение единиц лет. Что касается России, тут сказать сложно: можем вдруг ринуться быстрее всех, а можем, наоборот, долго тормозить.

Другое мнение

Своими сомнениями поделилась с Forbes Екатерина Померанцева, врач-генетик и медицинский директор ЦГРМ «Генетико». По ее мнению, «есть некоторое несоответствие нынешнего шума и того, что происходит в реальности. Научная общественность заколыхалась именно от идеи переноса эмбрионов. В статье сказано: «Русский ученый говорит, что он собирается произвести генетически редактированных детей и стать вторым в мире, кто это сделает». Работа над снижением числа мутаций off-target, с другой стороны, делает этот проект не вторым в мире, а триста пятнадцатым с конца. Очевидно, что множество групп трудятся в этом направлении и их успехи значительны. В России тоже вполне можно этим заниматься. Но при чем тут весь этот пафос с «I think, I’m crazy enough to do it» («Я думаю, что я достаточно безумен, чтобы сделать это»)?»

Читать еще:  С рынка исчезают лекарства для больных муковисцидозом

Померанцева комментирует также заявление Ребрикова о том, что его исследовательская группа ищет «адекватную клиническую модель»: «Подозрение в том, что заявление для Nature сделано ради хайпа, укрепляется, когда сами исследователи признают, что им пока не удалось придумать, как это все использовать для решения клинических задач. Есть очевидная цель — помочь рождению детей в парах, где один из родителей является гомозиготным носителем доминантного заболевания, причем тяжелого. Я знаю один такой пример — примерно 100 человек, проживающих в Венесуэле в районе озера Маракайбо, где высока частота болезни Хантингтона. Мне интересно, не появились ли еще в этом поселении гонцы из разных мировых лабораторий, хищно рыскающие в поисках легитимного случая применить эту технологию у людей. Надеюсь, никто не опустится до того чтобы предлагать деньги тамошним жителям, чтобы они изобразили желание родить ребенка при помощи редактирования генома».

«Про Россию есть устойчивый миф, будто у нас тут медведи отнимают водку у грудных младенцев. Так теперь эти младенцы еще и генно-модифицированные».

«Почему так далеко надо ходить за клиническими моделями? У нас же тоже много людей с наследственными заболеваниями? Но дело в том, что почти у любой пары с высоким риском рождения больного ребенка этот риск все равно не 100%, а либо 50% — при доминантных болезнях типа болезни Хантингтона, — либо 25%, как при рецессивных, типа муковисцидоза или СМА. В таких парах не нужно геномное редактирование — нужен просто отбор здоровых эмбрионов при ЭКО. Эта процедура называется ПГТ, преимплантационное генетическое тестирование, и широко применяется во всем мире, в том числе у нас».

«И это подводит к третьему вопросу к исследованию Кулаковского центра, — продолжает Померанцева. — Было ли добровольным, информированным и бесплатным предоставление половых клеток? Как ооцитов, так, кстати, и спермы. Одно дело, когда человек отдает свои клетки для того чтобы помочь бесплодным парам завести детей — не вижу в этом никакой проблемы. Другое дело, когда донация гамет происходит ради экспериментов с непонятной клинической ценностью. Это кажется мне не столь оправданным. Это уже вопрос даже не к самим исследователям, а к этическому комитету, одобрившему эксперимент».

По мнению Померанцевой, подобные сенсационные публикации только мешают развитию технологий лечения наследственных заболеваний: «Технология не готова, клинической модели, не вызывающей нареканий, нет — так зачем? И знаете, что самое обидное? Технология «будет готова» вот уже совсем скоро, но из-за таких торопливых, хайповых публикаций может быть введен полный запрет на редактирование клеток зародышевой линии. Снять такой запрет потом будет очень нелегко, и все исследования прервутся на многие годы».

«А еще, честно говоря, мне обидно, что эта новость выставляет российскую науку как пример чего-то опасно-неконтролируемого. Если запрета нет, то все дозволено, — отмечает в заключение Померанцева. — И так про Россию есть устойчивый миф, будто у нас тут медведи по улицам с балалайками бродят и отнимают водку у грудных младенцев. Так теперь эти младенцы еще и генномодифицированные».

Денис Ребриков отвергает подозрения в том, что хайп был создан намеренно: «Этот репортаж не был моей инициативой, они сами к нам обратились». Он настаивает на уникальности своего подхода к выявлению нецелевой активности CRISPR-cas9, однако в целом согласен с основным аргументом Померанцевой: «Есть несколько — но не много — примеров, когда геномное редактирование на уровне эмбриона может быть этически оправданным».

Великобритания разрешила редактировать геном человеческих эмбрионов

Министерство здравоохранения Великобритании выдало первое разрешение на редактирование генома эмбрионов человека в исследовательских целях. Его получит исследовательская группа из Института Френсиса Крика под руководством биолога Кети Никен (Kathy Niakan). Великобритания, таким образом, станет второй страной в мире, где разрешены подобные процедуры — в апреле прошлого года стало известно, что работы по редактированию генома человеческого эмбриона проводятся в Китае. О решении британского регулятора сообщило информационное агентство AFP, с протоколом заседания комиссии можно ознакомиться здесь

Заседание комиссии министерского агентства HFEA (Human Fertilisation and Embryology Authority – Управление по эмбриологии и искусственному оплодотворению) проходило 14 января этого года, но о принятом решении стало известно только сегодня. Согласно этому решению, редактирование генома будет проводиться с лишними эмбрионами, которые получают но не используют в ходе процедуры экстрокорпорального оплодотворения (ЭКО). В настоящее время такие эмбрионы просто уничтожают.

Ученые должны будут использовать модифицированные эмбрионы только для фундаментальных исследований — подсаживать их суррогатной матери будет невозможно. Кроме того, на исследования наложено временное ограничение — эмбрионы могут быть использованы только в течение 14 дней, после чего их потребуется уничтожить.

В решении отдельно упоминается, что перед началом экспериментов их цели и задачи будет оценивать специальная исследовательская этическая комиссия. Она должна будет установить, соответствуют ли разрешения, получаемые от доноров материала, тем дополнительным экспериментам, которые будут проводится с эмбрионами.

В решении комиссии идет речь о конкретной технологии редактирования генома, системе CRISPR/Cas9. Исходно эта система была открыта как механизм бактериального иммунитета против вирусной ДНК. Сейчас ее элементы широко применяется для редактирования генома, в том числе генома человеческих клеток. Однако до сих пор речь шла только о геноме отдельных (соматических) клеток, например клеток сетчатки или стволовых клеток, которые используются для инъекции. Редактирование генома эмбриона как целого отличается тем, что изменения касаются также линии половых клеток и, следовательно, могут передаваться в поколениях. Именно это вызывает наибольшее беспокойство как у регуляторов, так и у самих первооткрывателей технологии CRISPR/Cas9.

Впервые в мире технологию CRISPR/Cas9 для модификации эмбрионов человека применили исследователи из Университета Сунь Ятсена в Гуанджоу. Их статья в журнале Protein & Cell вышла апреле 2015 года. В качестве исходного материала исследователи использовали 86 оплодотворенных яйцеклеток, из которых 71 выжила после процедуры. Как оказалось, Cas9 нашел и внес разрыв в нужном месте ДНК только в половине случаев, при этом только в четырех случаях этот разрыв был успешно заменен «правильной» последовательностью. Как признаются сами авторы статьи, они были удивлены низкой эффективностью процедуры, которая обычно хорошо работает на животных, и считают, что технологии требуется существенная модификация, прежде чем будет возможно ее практическое для редактирования эмбрионов.

Ссылка на основную публикацию
Статьи c упоминанием слов:
Adblock
detector