1 просмотров
Рейтинг статьи
1 звезда2 звезды3 звезды4 звезды5 звезд
Загрузка...

Что такое Золгенсма. Главное — о самом дорогом в мире лекарстве

Самое дорогостоящее лекарство в мире

  • 27163
  • 22,3
  • 10
  • 3
Автор
Редакторы

Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.

Конкурс «био/мол/текст»-2019

Эта работа опубликована в номинации «Свободная тема» конкурса «био/мол/текст»-2019.

Генеральный спонсор конкурса и партнер номинации «Сколтех» — Центр наук о жизни Сколтеха.

Спонсор конкурса — компания «Диаэм»: крупнейший поставщик оборудования, реагентов и расходных материалов для биологических исследований и производств.

Спонсором приза зрительских симпатий выступила компания BioVitrum.

Что такое СМА?

Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет [1].

СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры [2].

Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.

Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» [3].

Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»

До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.

Рисунок 1. «Спинраза» — первый препарат, одобренный для лечения СМА

С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.

Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.

В РФ «Спинразу» Минздрав одобрил в начале 2019. В свою очередь компания «Биоген», производитель «Спинразы», в апреле 2019 г. объявила об открытии в России «Программы расширенного доступа» для лечения СМА нусинерсеном. Благодаря этой программе доступ к препарату получили 40 детей из России, страдающих СМА I типа [5].

В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».

Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»

После появления на фармацевтическом рынке «Спинразы» все ждали выхода принципиально нового препарата для лечения СМА, основанного на генотерапевтическом подходе. Лидером в данной разработке оказалась компания «Новартис» (Novartis), которая в 2018 году купила компанию «Авексис» (AveXis) за 8,7 млрд долларов, а в 2019 вышла на рынок c препаратом «Золгенсма» (Zolgensma, он же AVXS-101, или онасемноген абепарвовек) [6].

Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»

Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.

Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном [1].

Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри вектора. Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).

Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»

Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).

Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора

После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.

СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу. При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.

Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].

При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].

Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].

Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8]. Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.

Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков.

Побочные эффекты «Золгенсмы»

Кроме высокой стоимости, у «Золгенсмы» есть и другие серьезные недостатки. Возможными побочными эффектами препарата являются:

  • рвота;
  • повышение уровня аминотрансфераз;
  • тромбоцитопения;
  • нарушение функций печени, вплоть до острого тяжелого поражения.

Не рекомендуется использование «Золгенсмы» у недоношенных детей до достижения ими полного гестационного возраста.

По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.

С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент. Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения. Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».

Важно также отметить, что долгосрочное влияние препарата на организм человека пока неизвестно. Прежде всего, не ясно, будет ли экспрессия гена SMN1 в организме пациента поддерживаться постоянно или постепенно сойдет на нет. Чтобы ответить на этот вопрос, «Новартис» обязана постоянно собирать данные долговременного наблюдения. В разрезе стоимости это является ключевым риском для плательщиков. Компания-производитель пытается снизить эти риски, предлагая рассрочку на пять лет пациентам, с правом приостановить выплаты, если препарат не будет проявлять своего терапевтического действия. Однако если экспрессия гена прекратится после истечения пятилетнего срока, то никакой финансовой компенсации за это не предусмотрено.

Читать еще:  Что-то случилось с совестью. И это не лечится даже в Швейцарии

Не проводились исследования на животных по оценке онкогенного и мутагенного действий препарата, хотя есть данные о подобных исследованиях для вектора AAV9. Фактически, «Золгенсма» может оказаться как настоящей панацеей для людей, больных СМА, так и генетической бомбой замедленного действия, эффект которой будет заметен только через годы или десятилетия.

Следующий шаг

Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.

Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях

Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].

Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).

Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен [12].

По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам [8].

Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) [13].

Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.

В Европе одобрили «Золгенсма» для лечения СМА. Это самый дорогой препарат в мире

Препарат генной терапии «Золгенсма», который считается самым дорогим лекарством в мире, для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) условно одобрен в Евросоюзе. Об этом сообщила дочерняя компания Novartis — «Авексис», которая производит препарат.

Европейская комиссия одобрила «Золгенсма» для лечения детей со СМА I типа или с подтвержденным СМА с наличием не более трех копий гена SMN2 . Получить лечение смогут младенцы и маленькие дети весом до 21 килограмма.

«Одобрение “Золгенсма” Европейской комиссией — это важная веха для сообщества СМА, — отметил президент “Авексис” Дэйв Леннон. — Это еще раз подчеркивает значительную клиническую ценность единственной генной терапии для СМА, давая новую надежду тем, кто пострадал от этого редкого, но разрушительного заболевания».

В российском офисе Novartis «Таким делам» сообщили, что они сейчас формируют досье для подачи в Минздрав РФ. Точные сроки представитель компании не смог назвать. В компании не связывают одобрение препарата в Европе с перспективами одобрения в России.

Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко подтвердила ТД, что одобрение препарата в Европе не влияет на его одобрение в России.

«Это одобрение препарата значит, что Европейское медицинское агентство и Европейская комиссия рассмотрели данные, представленные компанией, по эффективности и безопасности средства, и вынесли решение, что препарат может применяться на территории Европы», — пояснила Германенко.

Она считает, что решение «не применимо никаким образом к российским пациентам», — одобрение препарата в Европе не дает права россиянину получить этот препарат там.

«Авексис» представила «Золгенсма» в 2019 году. Это самый дорогой препарат в мире — стоимость инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Лекарство направлено на генетическую причину СМА: способно заменить функцию дефектного или отсутствующего гена SMN1 новой рабочей копией гена SMN и тем самым остановить прогрессирование заболевания.

После начала пандемии коронавируса уже несколько детей получили укол «Золгенсма» на территории России. До этого семьям приходилось выезжать на лечение в США.

Больше текстов, фотографий и новостей — в нашем Телеграме.

Пришлите нам свою новость в чат-бот в Телеграме.

  • 20:29 Роспотребнадзор утвердил правила профилактики COVID-19 до конца года. В них говорится о масках и социальной дистанции
  • 19:59 Собянин продлил самоизоляцию в Москве до 14 июня. Часть ограничений смягчат
  • 18:56 В России за год осудили 53 силовика за фальсификацию доказательств
  • 18:29 Мишустин предложил увеличить пособия для всех безработных россиян
  • 18:15 «Мы не ушли в лес. Мы вышли отдохнуть». В Приморском крае опека забрала детей у мужчины, который на две недели увел их в тайгу
  • 17:54 В Петербурге умерла беременная иностранка с COVID-19
  • 17:39 В соцсетях устроили флешмоб в поддержку вегетарианки, у которой забрали дочь из-за истощения. Глава СК заинтересовался делом
  • 16:12 Путин попросил отправить бригады московских медиков в регионы, которые нуждаются в помощи
  • 16:06 Мэр Москвы предложил открыть магазины и ввести график для прогулок
  • 15:48 Екатеринбургская епархия запретила в служении священника, который проклинал людей за закрытие храмов в период пандемии
  • 12:40 «Люди так и говорят: “Есть те, кто нуждается больше”». Дагестанский фонд «Инсан» — о помощи во время кризиса
  • 12:33 Героиня «Таких дел» с мужем не могут вернуться из Узбекистана после того, как отказались бросить собак
  • 12:25 Роспотребнадзор: власти Москвы готовы к поэтапной отмене ограничений, введенных из-за коронавируса
  • 11:51 В Москве «Ночлежка» запустит «Ночной автобус» для бездомных людей
  • 11:06 В апреле количество безработных россиян увеличилось на 800 тысяч человек — до 4,3 миллиона
  • 10:00 «Синдикат-100» выступил в поддержку красноярской журналистки, которой угрожают расправой
  • 09:20 В России впервые обнаружили коронавирус у домашней кошки
  • 08:42 МВД: полицейские не будут наказывать жертв домашнего насилия, нарушивших самоизоляцию

Загрузить ещё

На Ваш почтовый ящик отправлено сообщение, содержащее ссылку для подтверждения правильности e-mail адреса. Пожалуйста, перейдите по ссылке для завершения подписки.

Если письмо не пришло в течение 15 минут, проверьте папку «Спам». Если письмо вдруг попало в эту папку, откройте письмо, нажмите кнопку «Не спам» и перейдите по ссылке подтверждения. Если же письма нет и в папке «Спам», попробуйте подписаться ещё раз. Возможно, вы ошиблись при вводе адреса.

Исключительные права на фото- и иные материалы принадлежат авторам. Любое размещение материалов на сторонних ресурсах необходимо согласовывать с правообладателями.

По всем вопросам обращайтесь на mne@nuzhnapomosh.ru

Нашли опечатку? Выделите слово и нажмите Ctrl+Enter

Нашли опечатку? Выделите слово и нажмите Ctrl+Enter

(Протокол № 1 от 20.01.2020 г.)

  1. Значение настоящей публичной оферты
    1. Настоящая публичная оферта («Оферта») является предложением Благотворительного фонда помощи социально-незащищенным лицам «Нужна помощь» («Фонд»), реквизиты которого указаны в разделе 6 Оферты, в лице Директора Алешковского Дмитрия Петровича, действующего на основании Устава, заключить с любым лицом, кто отзовется на Оферту («Донор»), договор пожертвования («Договор»), на условиях, предусмотренных Офертой.
    2. Оферта является публичной офертой в соответствии с пунктом 2 статьи 437 Гражданского кодекса Российской Федерации.
    3. Оферта вступает в силу со дня, следующего за днем размещения ее на Сайте Фонда в сети Интернет по адресу: nuzhnapomosh.ru.
    4. Оферта действует бессрочно. Фонд вправе отменить Оферту в любое время без объяснения причин.
    5. В Оферту могут быть внесены изменения и дополнения, которые вступают в силу со дня, следующего за днем их размещения на Сайте Фонда.
    6. Недействительность одного или нескольких условий Оферты не влечет недействительности всех остальных условий Оферты.
    7. Местом размещения Оферты считается город Москва, Российская Федерация.
  2. Существенные условия Договора
    1. По настоящему договору Донор передает в качестве добровольного пожертвования собственные средства любым из указанных в п. 3.2 способов, а Фонд принимает пожертвование и использует его в соответствии с уставными целями Фонда.
    2. Перечисление средств Фонду по настоящей Оферте является пожертвованием в соответствии со статьей 582 Гражданского кодекса Российской Федерации. Факт передачи пожертвования свидетельствует о согласии Донора с условиями Оферты.
    3. При получении пожертвования в пользу организации-участника благотворительной программы «Нужна помощь.ру» или проекта, Фонд направляет 100% пожертвования в эту организацию. Фонд не удерживает процент от полученных средств.
    4. Назначение пожертвования: благотворительное пожертвование передается на осуществление уставной деятельности Фонда.
  3. Порядок заключения Договора
    1. Договор заключается путем акцепта Оферты Донором.
    2. Оферта может быть акцептована Донором путем перечисления денежных средств любым платежным способом, который указан на сайтах, а именно:
      1. путем перечисления Донором денежных средств в пользу Фонда платежным поручением по реквизитам, указанным в п. 6 Оферты, с указанием «пожертвование на уставную деятельность» либо «пожертвование на реализацию Благотворительной программы «Нужна помощь.ру», в строке: «назначение платежа»;
      2. c использованием платежных терминалов, пластиковых карт, электронных платежных систем и других средств и систем представленных на сайтах https://nuzhnapomosh.ru/, https://takiedela.ru/, https://sluchaem.ru/, https://tochno.st/ — позволяющих Донору перечислить Фонду денежные средства;
      3. путем помещения наличных денежных средств (банкнот или монет) в ящики (короба) для сбора пожертвований, установленные Фондом или третьими лицами от имени и в интересах Фонда в общественных и иных местах.
    3. Совершение Донором любого из действий, предусмотренных пунктом 3.2 Оферты, считается акцептом Оферты в соответствии с пунктом 3 статьи 438 Гражданского кодекса Российской Федерации.
    4. Датой акцепта Оферты и, соответственно, датой заключения Договора является дата поступления денежных средств от Донора на расчетный счет Фонда, а в случае совершения пожертвования денежных средств через ящики (короба) — дата выемки уполномоченными представителями Фонда денежных средств из ящика (короба) для сбора пожертвований.
    5. Донор не устанавливает сроки использования добровольного пожертвования Фондом.
  4. Права и обязанности сторон
    1. Фонд обязуется использовать полученные от Донора по настоящему договору денежные средства строго в соответствии с действующим законодательством РФ и в рамках уставной деятельности и благотворительных программ «Нужна помощь.ру» и «Если быть точным».
    2. Донор имеет право по своему усмотрению выбрать объект оказания помощи, указав соответствующее Назначение платежа при переводе пожертвования. Актуальный список проектов и фондов-участников благотворительной программы «Нужна помощь.ру» публикуются на сайте, в соцсетях и СМИ. Полученные от Донора в качестве пожертвований денежные средства, не израсходованные Фондом в полном объеме или частично по причине закрытия потребности согласно назначению пожертвований, не возвращаются, а перераспределяется Фондом самостоятельно на другие актуальные уставные цели.
    3. При получении безадресного пожертвования на расчетный счет по реквизитам Фонд самостоятельно конкретизирует его использование, исходя из статей бюджета, утвержденных Советом фонда, являющихся неотъемлемой частью деятельности Фонда либо направляет их на расходы на административные нужды Фонда в соответствии с Федеральным законом № 135 от 11.08.1995 г. «О благотворительной деятельности и благотворительных организациях»).
    4. Донор имеет право на получение информации об использовании пожертвования. Для реализации указанного права Фонд размещает на сайте:
      1. информацию о суммах пожертвований, полученных Фондом, в том числе о суммах пожертвований, полученных для оказания Фондом помощи каждому конкретному проекту;
      2. отчет о целевом использовании полученных пожертвований, в том числе для оказания Фондом помощи каждому конкретному проекту;
      3. отчет об использовании пожертвований в случае перемены целей, на которые направляется пожертвование. Донор, не согласившийся с переменой цели финансирования, вправе в течение 14 календарных дней после публикации указанной информации потребовать в письменной форме возврата денег.
    5. Фонд не несет перед Донором иных обязательств, кроме обязательств, указанных в настоящем Договоре.
  5. Прочие условия
    1. Совершая действия, предусмотренные данной Офертой, Донор подтверждает, что ознакомлен с условиями и текстом настоящей Оферты, целями деятельности Фонда и Положением о благотворительной программе «Нужна помощь.ру» и «Если быть точным», осознает значение своих действий, имеет полное право на их совершение и полностью принимает условия настоящей Оферты
    2. Настоящая Оферта регулируется и толкуется в соответствии с законодательством Российской Федерации.
  6. Реквизиты Фонда

    Благотворительный фонд помощи социально-незащищенным гражданам «Нужна помощь»

    Адрес: 119270, г. Москва, Лужнецкая набережная, д. 2/4, стр. 16, помещение 405
    ИНН: 9710001171
    КПП: 770401001
    ОГРН: 1157700014053
    Номер счета получателя платежа: 40703810238000002575
    Номер корр. счета банка получателя платежа: 30101810400000000225
    Наименование банка получателя платежа: ПАО СБЕРБАНК РОССИИ г. Москва
    БИК: 044525225

    Регистрируясь на интернет-сайте благотворительного фонда «Нужна помощь», включающего в себя разделы «Журнал» (takiedela.ru), «Фонд» (nuzhnapomosh.ru), «События» (sluchaem.ru), «Если быть точным» (tochno.st), («Сайт») и/или принимая условия публичной оферты, размещенной на Сайте, Вы даете согласие Благотворительному фонду помощи социально-незащищенным гражданам «Нужна помощь» («Фонд») на обработку Ваших персональных данных: имени, фамилии, отчества, номера телефона, адреса электронной почты, даты или места рождения, фотографий, ссылок на персональный сайт, аккаунты в социальных сетях и др. («Персональные данные») на следующих условиях.

    Персональные данные обрабатываются Фондом для целей исполнения договора пожертвования, заключенного между Вами и Фондом, для целей направления Вам информационных сообщений в виде рассылки по электронной почте, СМС-сообщений. В том числе (но не ограничиваясь) Фонд может направлять Вам уведомления о пожертвованиях, новости и отчеты о работе Фонда. Также Персональные данные могут обрабатываться для целей корректной работы Личного кабинета пользователя Сайта по адресу my.nuzhnapomosh.ru.

    Персональные данные будут обрабатываться Фондом путем сбора Персональных данных, их записи, систематизации, накопления, хранения, уточнения (обновления, изменения), извлечения, использования, удаления и уничтожения (как с использованием средств автоматизации, так и без их использования).

    Передача Персональных данных третьим лицам может быть осуществлена исключительно по основаниям, предусмотренным законодательством Российской Федерации.

    Персональные данные будут обрабатываться Фондом до достижения цели обработки, указанной выше, а после будут обезличены или уничтожены, как того требует применимое законодательство Российской Федерации.

    Zolgensma – что это такое?

    ZOLGENSMA

    STN: 125694
    Собственное название: onasemnogene abeparvovec-xioi
    Торговое наименование: ZOLGENSMA®
    Производитель: AveXis, Inc
    Предназначение: Для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (SMA) с биаллельными мутациями в гене выживаемых двигательных нейронов 1 (SMN1) .

    Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек) — генную терапию спинальной мышечной атрофии с биаллельной мутацией гена выживаемости моторных нейронов 1 (SMN1) у детей в возрасте младше двух лет. Препарат подходит как симптоматическим пациентам, так и предсимптоматическим, выявляемым генетическим тестированием. Разрешение выдано «Авексис» (AveXis), которую «Новартис» (Novartis) купила за 8,7 млрд долларов. Zolgensma — одно из первых лекарств в области генной терапии.

    Zolgensma — что это такое?

    Zolgensma — генная терапия для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА), которая вызывается мутацией в гене SMN1, кодирующей белок, необходимый для функции моторных нейронов — нервных клеток, контролирующих сокращение мышц. Мутация препятствует производству функционального белка SMN. Генная терапия Zolgensma осуществляет доставку функциональной копии гена SMN1 в двигательные нейроны у больных СМА. Генно-модифицированный, аденоассоциированный вирус, называемый капсидом, доставляет нормальную копию гена SMN1 в двигательные нейроны-мишени.

    Как только ген SMN1 (называемый трансгеном, потому что он происходит из внешнего источника) достигает клеток пациента, они начинают собственное производство белка SMN. Трансген SMN1 Золдженсма состоит из двухцепочечной ДНК, что означает, что он принимает ту же форму, что и природные гены, а также несёт генетические инструкции для активации трансгена, чтобы производство нормального белка SMN было непрерывным и устойчивым.

    По утверждению экспертов, это лечение спинально-мышечной атрофии представляет собой значительный терапевтический прогресс для пациентов, поскольку оно «направлена на устранение генетической первопричины СМА без необходимости повторного лечения». Другими словами, речь идет о том, чтобы освободить детей, родившихся с СМА любого типа, от изнурительного прогрессирования заболевания и инвазивного хронического лечения на протяжении всей жизни.

    Несмотря на высокую стоимость Золгенсма (Zolgensma), компании Novartis и AveXis гордятся тем, что создают действительно инновационные лекарства, способные не просто изменить жизнь, а эффективно лечить детей, которые из-за прогрессирующей спинально мышечной атрофии теряют способность дышать, глотать, говорить и ходить. Детей ждёт паралич и смерть. Заместительная генная терапия Золгенсма (Zolgensma) — это одноразовая инфузия, которая заменяет дефектный или отсутствующий ген SMN1 функциональной копией, которая может создавать белок SMN и предотвращать потерю двигательных нейронов.

    «Всем, кого мы лечили, становились лучше и мы уже убедились, что чем раньше начинаешь лечить, то это даёт более быстрый и улучшенный результат», — сказала Линда Лоус, доктор философии, научный сотрудник Центра генной терапии Национальной детской больницы, Колумбус, штат Огайо, который представил данные в апреле 2018 года. Ранее Золдженсма Zolgensma получила звание «Прорывная терапия», и с учетом успешных результатов клинических испытаний, продолжающихся в настоящее время.

    Стоимость лечения «Золгенсма»

    «Новартис» установила цену на «Zolgensma» в размере 2,125 млн долларов за внутривенную инъекцию — достаточно одного раза, да и повторные применения не рекомендованы во избежании иммунных реакций. Столь внушительный ценник сделал «Zolgensma» самым дорогим лекарственным средством на планете. Ранее «Новартис» заявляла , что разумная стоимость препарата укладывается в пределы 4,6–5,4 млн долларов. Компания из Базеля исходила из фармакоэкономической модели эффективности затрат, накапливающихся за десять лет лечения, отдача от которого проявляется в добавленных годах жизни с поправкой на ее качество при таком серьезном хроническом заболевании, как спинальная мышечная атрофия (СМА).

    «Novartis» работает над реализацией программы, которая позволит, выплачивать астрономическую сумму в рассрочку в течение пяти лет — по 425 тыс. долларов ежегодно, и прекращать оплачивать лечение, если оно вдруг перестало эффективно срабатывать.

    Следует понимать, что в цивилизованных странах, где система национального здравоохранения действительно заботится о благополучии своих граждан и где страховая медицина находится на высочайшем уровне, пациенты не оплачиваю всю стоимость препаратов — лишь какую-то незначительную, посильную каждому сумму. Другими словами, если ты застрахован, то у тебя открыт доступ ко всему арсеналу новейших лекарственных средств, с доказанной эффективностью и безопасностью. Конечно, иногда страховщики отказываются включать в свои формуляры те лекарства, которые, по их мнению, стоят слишком дорого с учетом приносимой пользы.

    В странах с развивающейся экономикой вроде России, пациентам остается уповать на милость государства, чтобы оно равно как договорилось с «Novartis» о предоставлении скидок, так и выделило бюджет на закупку «Zolgensma». Ну или придется собирать деньги обращаясь к благотворителям.

    Zolgensma — что это?

    Zolgensma установила новую планку цен на лекарства. Страховщики не спешат оплачивать лечение препаратом, создают дополнительные условия и правила, существенно ограничивая круг потенциальных нуждающихся в лечении.

    Краткое описание ситуации:

    • Через месяц после знакового одобрения генной терапии Novartis Zolgensma собрание ведущих американских страховщиков установила политику покрытия, более ограничивающую, чем документ, предоставленный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, и предположил, что некоторые плательщики могут не согласиться с рекордной ценой терапии Zolgensma.
    • На сегодняшний день 11 из 30 крупных страховщиков, отслеживаемых инвестиционной фирмой Bernstein, опубликовали политику по отношению к Zolgensma, и все же решили оплачивать генную терапию. Но некоторые, такие как Anthem и несколько филиалов Blue Cross Blue Shield, включают ограничения на максимальный возраст на момент лечения и наличие у пациентов симптоматики для приема препарата.
    • Zolgensma, стоимость которой Novartis оценивается в 2,125 млн. Долл. США, предназначена для однократного лечебного лечения спинальной мышечной атрофии, редкого наследственного нервно-мышечного состояния, которое обычно приводит к смерти в возрасте до двух лет в наиболее тяжелой форме.

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) был не первым генным лечением, одобренным в США. Этот этап принадлежит Spark Therapeutics Luxturna (voretigene neparvovec), лечение редкого типа наследственной слепоты.

    Тем не менее, учитывая тяжесть спинальной мышечной атрофии и жизненно важную эффективность Zolgensma, продемонстрированную в клинических испытаниях, препарат от Новартис рассматривается как первостепенное лечение посредством генной терапией.

    Ежегодно только в США рождается от 450 до 500 человек с СМА. У детей, затронутых СМА, ген двигательного нейрона выживания поврежден или отсутствует, нарушая выработку белка SMN1, жизненно важного для развития моторных функций человека.

    Zolgensma исправляет дефектный ген, предоставляя функциональную копию необходимого гена, останавливая прогрессирование заболевания.

    Но при цене более 2 миллионов долларов на пациента, Zolgensma представляет собой серьезную проблему для существующих систем покрытия и возмещения расходов путем компенсации страховыми компаниями и субъектами здравоохранения.

    До сих пор, по мнению аналитиков из Bernstein, страховщики, похоже, придерживаются более осторожного подхода, чем Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, которое одобрило Zolgensma для детей в возрасте до 2 лет с SMA, подтвержденным мутациями в гене, сделанными дефектными из-за состояния.

    Это шире, чем основное исследование, которое Novartis использовало для поддержки своей заявки на одобрение Zolgensma. Называемое START, в это исследование были включены дети с началом заболевания до 6 месяцев, у которых была самая тяжелая форма SMA, так названная тип-1.

    В первоначальной политике покрытия, несколько страховщиков были ближе к этой группе клинических исследований, чем к FDA.

    Один из крупнейших частных страховых компаний в стране, Anthem, устанавливает максимальный возраст для лечения, равный шести месяцам, и предусматривает, что дети на которых распространяется страховое покрытие, должны либо проявлять симптомы до этого, либо иметь не более двух копий родственного гена, называемого SMN2, который дает менее эффективный эффект «резервная» форма белка SMN.

    Ни один из этих критериев не включен в рекомендацию FDA.

    «Критерии Anthem соответствуют клиническим характеристикам и условиям лечения младенцев, оцененных в клинических испытаниях, для которых у нас есть доказательства для оценки безопасности и эффективности», — написал представитель страховщика в ответном письме на BioPharma Dive.

    Два других страховщика, Horizon Blue Cross Blue Shield из Нью-Джерси и Blue Cross Blue Shield Nebraska , также требуют, чтобы дети были моложе двухлетнего возраста, описанного в маркировке, одобренной FDA.

    Связанный с BioPharma Dive, Horizon Blue отказался от комментариев, выходящих за рамки его медицинской политики, которая была опубликована 25 июня. План Небраски также отказался от комментариев.

    «Делая выбор покрытия, который может быть оправдан с юридической точки зрения, но не позволяет Zolgensma пациентам, которые могли бы явно извлечь выгоду, плательщики дают четкий сигнал, что они очень недовольны ценой Zolgensma» , — написали аналитики из Bernstein в записке для клиентов.

    Другие плательщики разрешают охват только тогда, когда у пациентов наблюдаются симптомы, и этот критерий вызывает вопросы, когда SMA диагностируется с помощью генетических мутаций.

    «С научной точки зрения очень трудно найти аргумент о том, что вам нужно ждать появления симптомов, чтобы одобрить лечение», — сказал Ронни Гэл, аналитик из Bernstein, в интервью BioPharma Dive. «Симптомы появляются, когда нейроны умирают. Биологические повреждения уже произошли».

    Раннее лечение пациентов с СМА является приоритетом для Novartis, которая работает над расширением скрининга новорожденных на предмет этого заболевания.

    Пациенты со СМА также могут получать лечение через исключения, и «многие могут получить его», признал Бернштейн.

    Novartis инвестировала значительные средства в Zolgensma, купив своего первоначального разработчика AveXis за 8,7 миллиарда долларов, и увязала терапию с более широким толчком в сложной, передовой науке. Успех Zolgensma имеет решающее значение, чтобы заверить инвесторов, что ставка Novartis окупится.

    Представитель отметил, что Novartis «доволен тем, как плательщики пишут и реализуют политику», заявив, что компания сообщит больше информации о предстоящем отчете о доходах во втором квартале.

    «Несколько пациентов с различными типами SMA, весом и возрастом (до 2 лет), включая тех, кто перешел с nusinersen, теперь проходят лечение в ряде больниц», — сказал представитель, ссылаясь на непатентованное название для Biogen. Конкурентная терапия Спинраза.

    Несколько страховщиков, проверенных Бернштейном, не разрешали предварительное лечение сприназой, и большинство из них не разрешали одновременное лечение препаратом, стоимость которого составляет 750 000 долларов в первый год лечения и 375 000 долларов в последующий период.

    «Золгенсма»: что будет дальше?

    «Новартис» пробует расширить список терапевтических показаний «Золгенсма», добавляя равно как предсимптоматических пациентов, так и с диагнозами более легких форм спинальной мышечной атрофии — типов II и III.

    С недавних пор спинальная мышечная атрофия включена в список заболеваний, рекомендованных для скрининга на их наличие у всех новорожденных в Соединенных Штатах. Другими словами, «Новартис» получила возможность предлагать «Золдженсма» каждому пациенту с только что поставленным диагнозом.

    Как бы то ни было, по-прежнему открытым остается вопрос с длительностью периода исцеления болезни: проведенные клинические испытания всё же коротки, чтобы можно было безоговорочно заявлять о полном излечении, которое сохранится на протяжении всей жизни пациента. Не исключено, со временем экспрессия SMN будет снижаться, притом, что повторить генотерапевтическую процедуру не представляется возможным ввиду вероятности формирования антител против капсидных белков аденовирусного вектора. Опять же с взрослением ребенка фенотип спинальной мышечной атрофии может масштабироваться, поражая другие органы и ткани, а в настоящее время неизвестно, воздействует ли положительно генотерапия на клетки других типов.

    Препарат Zolgensma от Novartis: дорого или потрясающе?

    ВОЗ приостановила испытания гидроксихлорохина у пациентов с COVID-19 из соображений безопасности

    Moderna представила данные КИ вакцины от COVID-19

    5 украинских фармкомпаний зарегистрировали КИ препаратов от коронавируса

    Минздрав разрешил клинисследования препарата компании «Биофарма» против COVID-19

    В Украине запускают клинисследования препарата от коронавируса, — Владимир Зеленский

    Novartis — транснациональная фармацевтическая корпорация, состоящая на сегодняшний день из шести бизнес-дивизионов: Pharma (инновационные рецептурные препараты), Alcon (весь спектр продукции для охраны зрения), Sandoz (высококачественные дженерики и биосимиляры), OTC (безрецептурные средства), Vaccines and Diagnostics (вакцины и тест-системы), Animal Health (препараты для животных).

    Основными направлениями научно — исследовательских разработок компании Novartis (Новартис) являются онкология, сердечно — сосудистые заболевания, офтальмология, неврология, билогические препараты.

    Также компании развивает инновационные направления, такие ка имуноонкология, профилактика старения, регенеративная медицина и инфекционные заболевания.

    Штаб-квартира находится в г. Базель, Швейцария. В компании работает около 120 000 сотрудников в более чем 140 странах мира.

    Представительство компании «Novartis» в Украине было открыто в 1993 году.

    Пожалуй, нет ни одного уважающего себя СМИ, которое бы не написало о «самом дорогом в мире лекарстве». Вирусный вектор Zolgensma действительно официально самый дорогой препарат, когда-либо одобренный американским регулятором: Novartis выставила на него ценник в 2,125 миллиона долларов США. Страховым компаниям при этом предложили делать выплаты по 425 тысяч долларов в год в течение пяти лет.

    Действительно, на данный момент Zolgensma – самый дорогой в мире препарат. Но вместо обсуждения доходов Novartis, не лучше ли сосредоточиться на потребностях пациентов? Кто станет лечить от редких заболеваний без финансового стимула? Любое лекарство разрабатывается для получения прибыли. Но создание лишь одних высокотехнологичных уникальных препаратов сопряжено с огромными финансовыми и даже юридическими рисками.

    Генная терапия – минное поле экспериментов

    Генная терапия – не просто дорогая биотехнологическая головоломка, с которой «играют» десятки больших и не очень компаний. Она еще и непредсказуема, поэтому крайне редко оправдывает ожидания разработчиков и инвесторов. Этот сегмент не зря окрестили «минным полем» биотехнологии: немногие дорогостоящие вирусные векторы, липосомы, наночастицы, используемые в процессе разработки препаратов генной терапии, проходят клинические испытания еще в первых фазах. За недолгую историю отрасли провалились сотни, если не тысячи экспериментов. А некоторые из них даже закончились для участников фатально.

    Тем не менее, часто разработчики средств генной терапии, ввиду отсутствия терапевтических альтернатив, «проталкивают» проекты дальше (ведь это деньги инвесторов и репутация компании), и эта настойчивость (а скорее риск) не всегда вознаграждается. Но эта традиция, к сожалению, существует, поскольку кандидаты генной терапии обычно тестируются на неизлечимых больных, которым терять больше нечего.

    В отрасли есть примеры, касающиеся всё той же мышечной дистрофии. Возьмем относительно недавний случай с вектором SGT-001, который разработала для лечения мышечной дистрофии Дюшена Solid Biosciences. Несмотря на случаи токсичности в ранних испытаниях и запрет на проведение дальнейших, производитель таки начал еще одно клиническое исследование, в котором препарат не достиг конечных точек (практически не помогал пациентам). Тем не менее, американская компания не ставит на паузу совершенствовании препарата. Кто знает, возможно, биотехнологам Solid Biosciences удастся «перепрограммировать» средство должным образом. Всё-таки, возможности современных инструментов редактирования генома расширяются…

    Zolgensma же выгодно отличается на фоне таких «недоработок»: генная терапия продемонстрировала приемлемую переносимость и высокую эффективность в клинических испытаниях, что позволило получить одобрение для использования у детей младше 2 лет.

    При однократном введении Zolgensma корректирует дефектный ген, отвечающий за развитие спинальной мышечной атрофии. Это редкое заболевание разрушает нервы, контролирующие мышцы. Дети с наиболее тяжелой формой спинальной мышечной атрофии обычно не доживают до своего второго дня рождения. «Это потрясающе», – не устают повторять родители больных детей, которым посчастливилось получить лекарство, и клиницисты, наблюдающие улучшение состояния юных пациентов.

    Zolgensma: насколько оправдана и справедлива цена препарата?

    В свое время Novartis публично заявила, что цена Zolgensma может достигать 5 миллионов долларов. И, по комментариям специалистов из Института клинического и экономического анализа в Бостоне (независимой некоммерческой исследовательской группы, которая изучает цены на лекарства), страховые компании планировали покрывать терапию Zolgensma независимо от цены.

    «Это положительный результат для пациентов и системы здравоохранения в целом, что Novartis выбрала цену на уровне, который более справедливо согласуется с выгодой, получаемой пациентами и их семьями», – отмечает доктор Стивен Пирсон (Steven Pearson), глава Института клинического и экономического анализа.

    Но всё же Институт клинико-экономической экспертизы (ICER) подсчитал, что разумная цена Zolgensma составляет в пределах от 1,2 до 2,1 миллиона долларов США на пациента. Расчет проводился, исходя из оценки качества жизни на годы, по 100 000 – 15 000 долларов в год.

    Родители же больных детей согласны на всё. Выступают с обвинениями в сторону Novartis пациенты – те, кому удалось дожить до взрослого возраста благодаря менее тяжелой форме заболевания.

    Системная проблема

    По словам специалистов здравоохранительной отрасли, прайс Zolgensma – лишь яркий пример того, как цены на лекарства истощают ресурсы общества. Первую генную терапию генетического заболевания, Luxturna, одобрили в 2017 году. Она предназначалась для терапии редкого наследственного заболевания, палочко-колбочковой дистрофии. Luxturna также обходилась очень дорого – по 425 000 долларов за каждый глаз.

    Еще на этапе клинических исследований Luxturna показала поразительные результаты: генная терапия обеспечивала пациентам возможность видеть то, что раньше было недоступным для обозрения – звезды, луну, фейерверки, лица родителей. Благодаря лечению люди могли вновь заниматься спортом, читать, совершать прогулки в вечернее время.

    Тем не менее, есть вероятность того, что стоимость Zolgensma и подобных ему препаратов будет снижаться. Новый продукт Novartis – всего лишь второе лекарство для генной терапии спинальной мышечной атрофии (после Spinraza от Biogen, но лечение Spinraza должно продолжаться пожизненно и обходится порядка 375 000 долларов в год, так что рентабельность Zolgensma очевидна). Кроме того на разных стадиях разработки находятся несколько продуктов для лечения генетического расстройства. Причем, они более успешны, чем приведенный выше пример с Solid Biosciences. И если на рынке сформируется конкуренция, в долгосрочной перспективе логично ожидать снижения стоимости лечения. Если, конечно, этому не воспрепятствуют чиновники.

Ссылка на основную публикацию
Статьи c упоминанием слов:
Adblock
detector